基因治疗新技术不用病毒载体

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华盛顿消息：美国斯坦福大学的研究人员最近表示，他们研究出了一种不用病毒载体的基因治疗新技术，有望进一步提高基因疗法的安全性。所谓基因疗法，简单说是指利用正常基因更换人体内有缺陷或变异基因的治疗方法，在基因疗法实施过程中，正常基因必须通过一定的载体进入细胞，才能达到治疗目的。目前比较常用的载体是经过改造的无害病毒，但一些研究表明，病毒载体有时会将正常基因送错部位，从而可能激活某些致癌基因，带来预想不到的危险。为提高基因疗法的安全性，不少科学家都在积极寻找能替代病毒的基因运载工具，斯坦福大学医学院卡洛博士等研究出的新技术，借用了噬菌体的感染机制。噬菌体是一种可以感染并能破坏细菌的病毒，它主要通过一种整合酶，将自己的基因插入被感染细菌染色体的特定DNA(脱氧核糖核酸)片段上。卡洛等人发现，其他动物和人体中也存在着类似的DNA片段，可以成为整合酶在插入基因时的定位目标。他们实验时向实验鼠体内注入了编码“IX因子”的基因，IX因子是一种凝血蛋白质，人少了它会患上血友病。与此同时，研究人员还为一些实验鼠体内注入了编码整合酶的基因，结果发现，在不到一周内，注入了两种基因的实验鼠，其体内“IX因子”含量，是那些只注入“IX因子”一种基因的实验鼠的12倍。进一步的研究证实，接受了两种基因注入的实验鼠，其体内的“IX因子”基因成功地与其体内的基因组合为一体。卡洛博士称，他们研究出的新技术为基因疗法提供了一种全新选择，在治疗皮肤、视网膜、肌肉等人体组织疾病上可能都会有应用潜力。（来源：家庭医生医疗保健网）