血友病A基因治疗药物MAX-ADⅧ因子临床前期试验成果喜人

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     在美国基因治疗学会第4届年会上，美国GenStar治疗学公司向媒介公布了其研制的以Maximum腺病毒(MAX-AD)为载体的血友病A基因治疗药物MAX-ADⅧ因子和CD4抗体联合疗法的临床前期试验结果。

    GenStar公司的MAX-AD载体去除了几乎所有腺病毒基因，可插入的目的基因长度是早期基因治疗载体的10倍。

    据悉，本次试验的目的是为了检测血友病A小鼠用药后体内凝血Ⅷ因子的含量及其对该疗法的免疫反应。

    结果，在第一周给予单或双剂量MAX-ADⅧ因子和单或双剂量CD4抗体治疗的基础上，于第17周再次给予相同剂量与配伍的治疗，便能够使接受二次给药的小鼠体内凝血Ⅷ因子的水平直线上升为其接受首次给药后的两倍；若能于第57周及时给予双剂量MAX-ADⅧ因子联合单或双剂量CD4抗体巩固治疗的话，该高水平的凝血Ⅷ因子血浓度将得到进一步地维持。

    此外，科学家还发现，与单用MAX-ADⅧ因子治疗的小鼠相比，接受MAX-ADⅧ因子联合CD4抗体治疗的小鼠发生免疫副反应的几率降低100倍。

    GenStar公司的科研人员此次还对MAX-AD和该公司第一代的转基因病毒载体进行了比较研究，结果表明，以第一代病毒载体为媒介的Ⅷ因子药物引发小鼠免疫副反应的几率比MAX-ADⅧ因子高40倍。

    总之，MAX-AD能反复应用而不引起明显的机体免疫反应。研究人员认为这是基因疗法的一个重大进步，因为这给治疗慢性疾病带来了希望。